新闻稿-在二期SynPheny-1研究的中期分析中，SYNB1618通过显著降低血浆苯丙氨酸(Phe)水平证明了概念
- SYNB1618菌株SYNB1934的苯丙氨酸代谢指标比SYNB1618 -增加了2倍
-第二阶段SynPheny-1研究将合并SYNB1934。公司准备在2022年启动3期项目，使用最有希望的苯丙酮尿(PKU)菌株
- 会议电话和网络在8:30 AM讨论的结果 -
剑桥,质量。，2021年9月20日- Synlogic, Inc.(纳斯达克:SYBXSYNB1618和SYNB1934是用于苯丙酮尿症(PKU)治疗的试验性合成生物™药物，近日，SYNB1618和SYNB1934公布了临床研究的积极数据。
在对SynPheny-1二期研究的中期分析中，SYNB1618在多个剂量水平、多个时间点上显示了具有临床意义的苯丙氨酸(Phe)降低。从SYNB1618进化而来的优化菌株SYNB1934，在一项针对健康志愿者的头对头的第一阶段研究中，通过苯丙氨酸代谢的生物标志物测量，显示出比SYNB1618高两倍的活性。
Synlogic拟纳入SYNB1934进入第2阶段SynPheny-1试验预计将在基于来自SYNB1618有利的临床数据和SYNB1934程序提供最新的2022年上半年最终结果的手臂，公司拟开始规划关键的第三阶段研究的最有前途的应变。
“在该分析中，PKU项目明确证明了这一概念，SYNB1618在多个终点和时间点实现了患者苯丙氨酸的有临床意义的降低，”说Aoife布伦南现任Synlogic公司总裁兼首席执行官。“此外，我们的第二种PKU候选药物SYNB1934提供了更大的效力，这将使我们能够优化临床状况，以满足PKU患者的深层次需求。”
“总之，这些数据提供了合成生物药品，使对患者有意义的差异的能力较强支撑。这些事件标志着Synlogic的合成生物平台的一个重要里程碑。我们期待着完成我们的第2阶段SynPheny-1研究和推进PKU程序进入关键的研究，”继续布伦南博士。
“除了我们强大的临床结果，我们深受我们的潜在生物标志物驱动的治疗效果建模的预测效度的鼓舞，”大卫哈瓦博士，首席科学官说。“观察到病人的最新临床数据与由菌株我们苯丙氨酸代谢的临床前的预测是一致的。到翻译模型临床活动的能力，能够快速和有效应变的优化，这是我们同时适用于北大和其他遗传和后天代谢性疾病“。
临时SYNB1618Synpheny-1第二阶段结果
Synpheny-1 (NCT04534842)是一项开放标签、单组2期研究，用于PKU患者。该研究评估了一个剂量梯度方案，包括四个剂量水平的SYNB1618超过15天的治疗。主要终点是餐后血浆d5 -苯丙氨酸(D5-Phe)曲线下面积(AUC)的减少。次要终点包括多个时间点的空腹血浆苯丙氨酸水平的基线变化和治疗紧急不良事件(TEAEs)的发生率。在研究过程中，通过个性化饮食管理计划，精心管理苯丙氨酸的摄入量。
中期分析包括8例患者。临床结果显示Phe显著降低，与前瞻性生物标志物驱动模型一致。这些结果包括:
- 以1e12活细胞为剂量，14天后空腹血浆苯丙氨酸降低20%;
- 空腹血浆Phe水平在剂量滴定7天后开始下降，剂量为3e11活细胞，在第14天剂量为1e12时有统计学意义
- 餐后第15天，2e12活细胞剂量下，标记血浆D5-Phe降低40%;和
- 停止给药后血浆苯丙氨酸水平反弹，证实治疗效果
安全性和耐受性与既往研究一致，无严重不良事件或任何类型的全身事件。AEs主要与胃肠道有关，性质为轻度至中度。没有治疗药物相关的停药。
SYNB1934第一阶段结果
SYNB1934由SYNB1618进化而来，可能为PKU患者提供增加的Phe降低活性。临床前研究开始于SYNB1934的临床研究在活的有机体内和在体外研究表明，与SYNB1618相比，SYNB1934分解苯丙氨酸的能力大约提高了两倍。
SYNB1934的1期多次上升剂量研究(NCT04984525)评估了SYNB1934的安全性、耐受性和苯丙烯消费活动，包括使用反式肉桂酸(TCA)等苯丙烯消费生物标志物，在健康志愿者中与SYNB1618进行了正面比较。结果包括:
- 剂量曲线下等离子体TCA面积依赖性增加;
- 基于苯丙烯消耗的生物标志物进行的正面对比表明，其活性水平是SYNB1618的两倍
- 在相同剂量下，1 - 3组的安全性和耐受性与其他合成生物药物(包括SYNB1618)相似。最常见的不良事件是gi相关的，严重程度从轻到中度，一些事件导致停止给药
- 在该研究的剂量增加部分，剂量仍在继续，但尚未达到最大耐受剂量
SYNB1934临床结果与临床前数据一致，此前提出的前瞻性生物标志物驱动模型。该公司认为，相对于SYNB1618, SYNB1934活性的增加可能为根据患者个体需求优化临床谱提供了机会。
下一个步骤
Synlogic计划在接受SYNB1934的患者队列中完成SynPheny-1研究，预计SynPheny-1最终结果将于2022年上半年公布。
根据迄今为止从SYNB1618和SYNB1934项目获得的临床数据，该公司计划启动一项最具潜力菌株的关键3期研究。
Synlogic继续评估合成生物药物治疗其他代谢性疾病，如肠道高草尿症，包括开发预测疗效模型。临床前和1A期数据表明，SYNB8802有潜力消耗临床意义水平的膳食草酸。该公司正在继续参与SYNB8802第一阶段研究的B部分，由于2019冠状病毒病大流行带来的持续挑战，预计研究数据将在2022年上半年获得。
Synlogic继续推进针对额外遗传和获得代谢适应症的临床前项目。该公司预计将在2022年提交额外代谢适应症的IND。
患者可以通过访问了解更多关于SynPheny-1研究(NCT04534842)https://pkuresearchstudy.com．有关Synlogic程序和管道的更多信息，请访问https://www.synlogictx.com．
电话会议和网络广播信息
Synlogic将主持一个电话会议和在线直播8:30。今天,2021年9月20日，星期一．若要进入网络直播，请访问Synlogic网站投资者和媒体部分的“活动日历”页面。投资者可致电+1 (844)815-2882美国或1（213）660-0926从外部美国．会议号码为1154745。Synlogic网站的投资者和媒体部分将在30天内提供重播。
对苯丙酮酸尿
苯丙酮尿症(PKU)是一种遗传性代谢疾病，在出生时就表现出来，其特征是不能分解苯丙氨酸(Phe)，这是一种在许多食物中普遍存在的氨基酸。如果不加以治疗，高水平的苯丙氨酸会变成有毒物质，并可能导致严重的神经和神经心理问题，影响一个人的思考、感觉和行为方式。由于这些症状的严重性，许多国家在婴儿出生时就进行筛查，以确保早期诊断和治疗，避免智力残疾和其他并发症。
关于Synlogic
Synlogic™将合成生物学的变革潜力带到医学领域。Synlogic利用一个初级合成生物学平台，利用可复制的、模块化的微生物工程方法，设计合成生物药物，以验证基础生物学为靶点，以新的方式治疗疾病。Synlogic的专有产品线包括用于治疗代谢紊乱的合成生物制剂，包括苯丙酮尿症(PKU)和肠性高草酸尿症。该公司还在免疫学和肿瘤学领域建立可合作资产组合。
前瞻性陈述
本新闻稿包含“前瞻性陈述”，涉及由私人证券诉讼改革法案1995年提供的所有语句的安全港的目的，大量的风险和不确定性，除历史事实的陈述外，包括在本新闻稿中关于战略，未来作战，临床开发计划，未来财务状况，未来收入，预计费用，前景，计划和管理目标的前瞻性陈述。此外，何时或是否在本新闻稿中，“可能”，“可能”，“应该”，“预计”，“相信”，“估计”，“期望”，“打算”，用“计划”，“预测”和类似表述及其变种，因为这涉及到Synlogic可以识别前瞻性陈述。前瞻性陈述的例子，包括但不限于关于Synlogic的平台来开发治疗来解决范围广泛的疾病，包括潜在的语句：癌症，先天性代谢异常，代谢性疾病，以及炎症和免疫疾病;合成生物医药的未来临床开发;该方法Synlogic正在发现和开发使用合成生物学新的治疗;Synlogic的临床试验的预期时间和可用性的临床试验数据。实际结果可能与这些包含在任何前瞻性陈述以反映各种因素，包括结果大不相同：在临床和临床前开发过程中所固有的不确定性;Synlogic保护其知识产权的能力;和立法，监管，政治和经济发展，以及这些风险下Synlogic向美国证券交易委员会提交的文件中标题为“风险因素”标识。 The forward-looking statements contained in this press release reflect Synlogic’s current views with respect to future events. Synlogic anticipates that subsequent events and developments could cause its views to change. However, while Synlogic may elect to update these forward-looking statements in the future, Synlogic specifically disclaims any obligation to do so. These forward-looking statements should not be relied upon as representing Synlogic’s view as of any date subsequent to the date hereof.
源Synlogic公司。
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